Chambly : médicament remboursé au Canada sauf au Québec

Malgré la recommandation de l’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) de rembourser le seul traitement offert pour l’ataxie de Friedreich, les patients du Québec n’y ont pas droit en raison de la position non favorable de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS).

Jessica Laneuville était présente à Chambly lors du Défi Ataxie. La femme de 40 ans en est atteinte. Cette maladie neurodégénérative progressive rare réduit la durée de vie. Incurable, elle entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses. Le manque de coordination qui en découle touche les membres inférieurs et supérieurs. Il se répercute en ce qui a trait à la marche, à la station debout, assise, à quatre pattes, à genoux, accroupie, etc. Il affecte également les doigts, les mains, la parole, les mouvements oculaires et bien d’autres, mais n’a pas de conséquences sur les facultés cognitives. Grâce à un programme, Mme Laneuville fait partie du peu de Québécois ayant accès gratuitement à l’omavéloxolone (Skyclarys), seul traitement sur le marché. « Ça fait des années que je suis incapable d’ouvrir une canette de liqueur. Ça fait des années que c’est mon chum qui les ouvre. Durant les vacances, j’ai essayé et j’ai réussi à l’ouvrir. Ça peut paraître banal, mais c’est énorme », décrit la mère de famille.

L’INESSS dit non

l’Agence canadienne des médicaments du Canada (CDA-AMC) a émis la recommandation de remboursement pour l’omavéloxolone (Skyclarys) indiquée pour le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les patients âgés de 16 ans et plus. « Cette décision représente une étape cruciale dans la lutte contre cette maladie », nous fait part Ataxie Canada.

Malgré cette avancée pour les Canadiens dans les autres provinces, des obstacles demeurent. Au Québec, l’INESSS ne reconnaît pas la valeur thérapeutique de Skyclarys. « Les données supportant la valeur thérapeutique sont jugées insuffisantes par nos instances. La majorité des membres sont d’avis que les données évaluées avec l’omavéloxolone ne leur permettent pas de statuer que ce traitement pourrait combler ce besoin », soutient l’INESSS. Il indique que l’étude principale montre une amélioration d’environ 2 points sur l’échelle mFARS (modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale), qui va de 0 à 99. « Cette différence est considérée comme modeste, voire faible, et difficile à interpréter cliniquement. Il n’y a pas de corrélation robuste entre cette amélioration et un bénéfice fonctionnel concret » conclut l’INESSS.

Un appel « urgent »

« Une décision de ne pas rembourser Skyclarys priverait les personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich au Québec, en dépit d’un besoin médical clair et continu », déclare François-Olivier Théberge, directeur général d’Ataxie Canada. « Les données disponibles ne permettent pas de démontrer un ralentissement clair de l’évolution de la maladie à long terme. Compte tenu de l’ampleur modeste, voire faible, du bénéfice par rapport au placebo, des incertitudes soulevées sur l’efficacité à long terme et des répercussions du traitement sur la qualité de vie, la majorité des membres de notre comité délibératif ont conclu que la valeur thérapeutique n’est pas démontrée », réitère l’INESSS.

François-Olivier Théberge lance un appel « urgent » au gouvernement du Québec pour « qu’il honore » son Plan d’action québécois sur les maladies rares 2023-2027. « On souhaite qu’il engage un dialogue concret avec la communauté médicale et les patients atteints d’ataxie de Friedreich afin que leurs besoins criants soient pleinement pris en compte dans toutes les décisions relatives à l’accès aux traitements, aux soins et à la recherche », poursuit l’homme dont le fils de 15 ans est atteint de cette maladie. Il soulève la notion d’équité. « Il ne faudrait pas qu’un patient soit plus chanceux dans son malheur tout simplement parce qu’il habite hors du Québec. Nous sommes tous égaux face à la maladie et à la souffrance. L’ataxie de Friedreich impose un lourd fardeau aux personnes et aux familles touchées », rajoute-t-il.

Divergences entre deux instances

L’INESSS fait savoir que ses recommandations peuvent différer de celles de CDA-AMC en raison de distinctions dans leurs processus d’évaluation, de consultation et de délibération. « Bien que les deux organisations partagent des objectifs communs en matière de rigueur scientifique et de pertinence clinique, leurs méthodologies, leurs critères d’analyse et les contextes dans lesquels elles évoluent peuvent conduire à des recommandations différentes », explique l’INESSS. L’Institut mentionne qu’il pourrait réévaluer un produit lorsqu’un fabricant soumet de nouvelles données.

L’INESSS dit au journal que le prix du produit est une information confidentielle et qu’il n’est pas autorisé à le divulguer. C’est de la part du fabricant que proviendrait cette donnée.

Évaluer un médicament

La loi de l’INESSS spécifie cinq aspects dont il doit tenir compte dans l’évaluation d’un médicament. En premier lieu, il doit évaluer sa valeur thérapeutique. S’il considère que celle-ci n’est pas démontrée à sa satisfaction, l’INESSS transmet un avis au ministre à cet effet. Si l’Institut considère que la valeur thérapeutique d’un médicament est démontrée, il transmet sa recommandation au ministre après avoir évalué les quatre autres aspects suivants : la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du médicament, les conséquences de l’inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et de services sociaux et l’opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du régime général d’assurance médicaments.

À propos de la maladie

L’ataxie de Friedreich touche environ une personne sur 40 000, mais avec une concentration significative au Québec due à un effet fondateur. La prévalence au Québec est estimée à 1 pour 25 000. La survie moyenne est de seulement 37 ans. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire importante et de difficultés à marcher, nécessitant souvent des aides à la marche ou le recours à un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic. Le gène peut sauter des générations et réapparaître ultérieurement, d’où l’effet de surprise parfois ressenti lorsqu’un parent apprend que la maladie a été transmise à son enfant.

L’événement Défi Ataxie de Chambly a permis à la fondation d’amasser 100 000 $.